Ontem (20/01/2022), foram realizados os seminários “Descobertas importantes do estudo Generation-HD1 (Tominersen)” realizado pela EHDN – Associação Europeia de Doença de Huntington e “Apresentação à comunidade de DH dos novos dados da Roche (Tominersen)” pela HDSA – Organização Americana da Doença de Huntington.
A ABH esteve representada nos dois eventos e a Dra. Luciana Munhoz resumiu as principais informações relatadas pelos pesquisadores.
Os seminários foram voltados para os pesquisadores, associações ligadas à doença de Huntington, famílias e pacientes.
Foram discutidos dados estatísticos do estudo GENERATION-HD1, que foi interrompido e o novo estudo de Fase 1/2 que será iniciado pela Roche com o Tominersen.
Principais conclusões e pontos destacados pelos pesquisadores:
• O estudo GENERATION-HD1 (que usou o Tominersen) falhou pois os pacientes que receberam 120mg da medicação, quando comparados aos que receberam o placebo (pessoas que não receberam o Tominersen, receberam uma droga “falsa”), mostraram resultados de eficácia desfavoráveis. Estes resultados consideram todos os voluntários, sem distinção de idade e evolução da doença.
• As análises dos dados com mais detalhes, considerando a idade dos voluntários e o índice CAT (que é um índice que considera a idade e o CAG) demonstraram que os pacientes com menor idade e menor CAT (mais jovens, menos afetados pela doença) e que receberam doses mais espaçadas do Tominersen (120mg a cada 16 semanas) apresentaram possíveis efeitos favoráveis quando comparados ao placebo. Essa tendência para efeitos favoráveis foi checada por meio de parâmetros como: biomarcadores (proteínas específicas do sangue) e escalas desenvolvidas para a DH que medem melhora de funções motoras e cognitivas. Deixaram claro que os resultados não foram definitivos, que foi só uma tendência de melhora, que ainda restam muitas dúvidas.
• Estes achados do grupo de pacientes jovens e menos afetados pela doença sugerem que uma exposição ao Tominersen com baixa dosagem pode beneficiar adultos jovens com menor evolução da DH e menor CAG; entretanto, a confirmação desses achados por um novo estudo é necessária, por isso farão um estudo de Fase 2 considerando esse tipo de pacientes com a dose que mostrou melhor benefício.
Seguiremos atentos e acompanhando o andamento deste e de outros estudos para tratar a DH.
Huntington jamais irá degenerar nossa esperança 🌷
