O medicamento experimental SAGE-718 será avaliado em um conjunto de estudos clínicos quanto a sua segurança e efeitos nos sintomas cognitivos em pessoas com a Doença de Huntington (DH).
Os sintomas cognitivos na DH podem incluir dificuldades de julgamento, atenção, esquecimentos e interferir na capacidade de pensar e executar atividades.
Esse é o primeiro estudo conduzido especificamente para os sintomas cognitivos em Huntington e faz parte de um programa de outros estudos clínicos chamado PERSPECTIVE.
Nos Estados Unidos, a FDA – Food and Drug Administration, órgão regulatório similar à ANVISA no Brasil, aprovou o desenvolvimento desse tratamento em potencial para Huntington.
O estudo de pesquisa clínica de Fase 2 foi nomeado como DIMENSION e está recrutando pessoas com DH nos Estados Unidos. Ainda neste ano de 2022, o estudo DIMENSION pretende recrutar pacientes de países como o Canadá, Austrália e do Reino Unido.
Trata-se de um estudo randomizado, controlado por placebo e duplo cego, cujo o público alvo são adultos com DH pré-manifesta ou manifesta precocemente.
A previsão é de que esta etapa tenha duração de 4 meses.
Os critérios de participação incluem:
– Pessoas com DH entre 25 e 65 anos;
– Ter a confirmação genética da DH com a apresentação da doença pré-manifesta ou manifesta precocemente (expansão CAG maior ou igual a 36; escore UHDRS-TFC maior que 6 e menor que 13; sem DH juvenil)
– Experimentar dificuldades cognitivas/de pensamento;
– Atender a uma lista de requisitos de saúde.
Mais informações sobre o estudo DIMENSION estão disponíveis em clinicaltrials.gov (ID: NCT05107128), bem como em hdtrialfinder.org. Você também pode visitar o site do estudo: YourDimensionStudy.com
Outros dois estudos do programa PERSPECTIVE estão planejados para dar início também em 2022: o estudo denominado SURVEYOR, que avaliará o funcionamento dos participantes que foram tratados com o SAGE-718 fora do ambiente de pesquisa e outro estudo de extensão aberto para avaliar mais dados quanto a segurança do tratamento.
Seguiremos acompanhando o andamento deste e de outros estudos para tratar a DH.
Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança! 🌷
