[vc_row][vc_column][vc_column_text]Na última quinta-feira (23/06), a empresa holandesa-americana UniQure divulgou os resultados parciais dos estudos clínicos de Fase I/II da AMT-130, a primeira medicação à base de terapia gênica para o tratamento de pacientes em estágios iniciais da Doença de Huntington (DH).
Em linhas gerais, o tratamento da UniQure insere, por meio de procedimento cirúrgico, um adenovírus inofensivo, o qual carrega a informação genética que evita a produção de huntingtina mutante, forma alterada da proteína que causa a DH e é responsável pela morte das células nervosas (neurônios) em determinadas regiões do cérebro.
A UniQure divulgou os seguintes resultados:
- O tratamento, de forma geral, foi bem tolerado pelos pacientes, tanto quanto à medicação propriamente dita, como à sua inserção cirúrgica diretamente no cérebro. A Fase I/II testa exatamente isso: segurança e tolerabilidade.
- Nos 12 meses de estudo, a redução média da huntingtina mutante (mTT) observada do fluido cérebro-espinhal foi de 53,8%.
- Não foram observados efeitos adversos relevantes em pacientes que realizaram o procedimento.
Nos Estados Unidos, 10 voluntários receberam a menor dosagem do medicamento. Na Europa, 6 voluntários receberam a menor dosagem e 9 voluntários receberam a maior.
Há muita expectativa na comunidade Huntington de que a terapia gênica se torne uma possibilidade concreta de tratamento. As pesquisas da AMT-130 em animais demonstraram segurança e tolerabilidade, entretanto, ainda não se sabe dos riscos em humanos e dos possíveis efeitos colaterais a longo prazo. Terapias gênicas são promissoras, mas complexas.
Até o momento, não são realizadas pesquisas com a AMT-130 no Brasil.
Qual é o objetivo do estudo de Fase I/II?
O estudo clínico de Fase I/II da AMT-130 avalia a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do medicamento em pessoas nos estágios iniciais da DH.
O que é a terapia gênica AMT-130?
Trata-se de uma terapia de dose única de aplicação, administrada por meio de procedimento cirúrgico no cérebro do paciente, especificamente no corpo estriado (núcleo caudado e putâmen). O corpo estriado é uma das regiões do cérebro mais afetadas pelas demências, como a doença de Huntington, Alzheimer e Parkinson.
De acordo com o Dr. Jeff Carroll da HDBuzz, a injeção da AMT-130 pretende reduzir a produção da huntingtina mutante (mTT) de modo que altere ou atrase a progressão da DH em pacientes com sintomas iniciais.
A toxicidade da proteína huntingtina mutante provoca a degeneração dos neurônios, acelerando a progressão da doença e fazendo com que os pacientes com DH tenham problemas motores, cognitivos e de comportamento.
Quem é elegível para o estudo?
Esse é o primeiro estudo de testagem dos efeitos da AMT-130 em humanos. As pessoas elegíveis para os estudos são:
– Pacientes com diagnóstico clínico de DH (em estágios iniciais).
– Que tenham entre 25 e 65 anos.
– E que sejam residentes nos Estados Unidos ou na Europa.
Onde e como estão sendo realizados os estudos?
Nos Estados Unidos e na Europa. Participam 41 voluntários em dois estudos: 26 pessoas dos Estados Unidos, sendo que 10 delas já receberam a menor dosagem e 16 ainda receberão a maior dosagem da AMT-130; 15 pessoas da Europa, sendo que 6 já receberam a menor dosagem e 4 pessoas de 9 voluntários receberam a maior dosagem.
O Conselho Científico da ABH segue acompanhando as pesquisas em andamento para melhor informar a comunidade da família de Huntington no Brasil.[/vc_column_text][/vc_column][/vc_row]
