JUNTOS NA LUTA CONTRA A DOENÇA DE HUNTINGTON

[vc_row][vc_column][us_sharing providers=”email,facebook,twitter,whatsapp” type=”solid” counters=”hide”][us_separator][vc_column_text]Nesta segunda-feira (08/08), uma pesquisa voltada ao estudo de medicamentos para o tratamento da DH foi interrompida e outra foi adiada. Nenhum dos estudos são conduzidos no Brasil.

Embora seja decepcionante, é comum que se adiem, interrompam ou até cancelem estudos que já estão na fase de testes em humanos.

Para fazer uma pesquisa nesse nível de complexidade, existem regras rigorosas que devem ser cumpridas pelos envolvidos (as farmacêuticas, laboratórios, os pesquisadores, participantes, etc.).

Do ponto de vista dos pesquisadores, não faltam dedicação e estudo para obter sucesso nessas pesquisas. Por outro lado, do ponto de vista dos patrocinadores, muito dinheiro é investido nesses projetos, portanto, uma má notícia sempre vai mal para a imagem, as ações e o lucro de uma empresa.

Não interessa a ninguém que um estudo clínico seja cancelado. Muito menos a nós, familiares de Huntington. Com o avanço da tecnologia, podemos estar próximos da descoberta de um tratamento eficaz para DH, porém, ainda há muito para avançar.

1. Interrompida: pesquisa da Novartis, que testou o branaplam em um estudo chamado VIBRANT-HD.

Este estudo foi interrompido porque os pacientes apresentaram neuropatia periférica como reação ao medicamento, o que significa que o branaplam pode não ser seguro para pacientes com DH. Agora, os pesquisadores devem reavaliar os dados obtidos dos pacientes para entender exatamente o que aconteceu.

Cabe lembrar que o branaplam foi originalmente desenvolvido para Atrofia Muscular Espinhal (AME), não para Huntington.

2. Adiada: pesquisa da uniQure, que testa o medicamento AMT-130, injetado no cérebro em dose única.

Recentemente foi divulgado que a medicação AMT-130 teria apresentado bons resultados para os pacientes tratados, reduzindo a huntingtina mutante em 58,3%, sem grandes reações adversas aos pacientes.

A uniQure, mediante a estes bons resultados, decidiu paralelamente estudar os efeitos de uma dose maior do AMT-130, buscando reduzir ainda mais a huntingtina mutante. Entretanto, no grupo de pacientes usando uma dose maior da medicação, alguns efeitos adversos severos ocorreram, e a uniQure decidiu adiar temporariamente a pesquisa com a dose maior, para entender o que aconteceu e retomá-la com segurança.

Suspeita-se que os efeitos adversos observados foram causados pelo procedimento cirúrgico de introdução do medicamento no cérebro, e não pela medicação propriamente dita.

Cabe ressaltar que a pesquisa com doses menores do AMT-130 não foi interrompida e os pacientes que tiveram tais efeitos graves recuperaram-se bem.

Sabemos como é frustrante receber notícias sobre a interrupção ou adiamento de pesquisas promissoras. Compartilhamos o mesmo sentimento e a expectativa para que um dia tenhamos um tratamento ou cura eficaz para impedir a progressão da doença de Huntington.

O Comitê Científico da ABH segue acompanhando as notícias e pesquisas em andamento para informar a comunidade de Huntington no Brasil.

Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança 🌷


  1. HDBUZZ: Sad news from Novartis: dosing suspended in VIBRANT-HD trial of branaplam – https://en.hdbuzz.net/
  2. HDSA: uniQure Announces Second Quarter 2022 Financial Results and Highlights Recent Company Progress – https://hdsa.org/news/uniqure-announces-second-quarter-2022-financial-results-and-highlights-recent-company-progress/

[/vc_column_text][/vc_column][/vc_row][vc_row][vc_column][us_cta title=”Estamos aqui para te ouvir” title_tag=”h4″ color=”light” btn_label=”WhatsApp” btn_link=”url:https%3A%2F%2Fwa.me%2F5511995373501|||” btn_style=”2″ btn_size=”12px” css=”%7B%22default%22%3A%7B%22background-color%22%3A%22%2300a650%22%2C%22color%22%3A%22%23ffffff%22%7D%7D”]Nós da ABH, em sua maioria, somos familiares que convivemos com a DH e nos voluntariamos a realizar esse trabalho. Se você precisa de apoio emocional ou quer conversar, entre em contato com a gente.[/us_cta][/vc_column][/vc_row]