[vc_row][vc_column][us_sharing providers=”facebook,twitter,whatsapp” type=”solid”][/vc_column][/vc_row][vc_row][vc_column][vc_column_text]Na quarta-feira (07/09), a Sociedade Americana de Doença de Huntington (HDSA) promoveu o webinar “All you need to know about PROOF-HD” (Tudo o que você precisa saber sobre o PROOF-HD).
A PROOF-HD é uma pesquisa com pacientes que apresentam doença de Huntington (DH) em fases iniciais, utilizando a droga Pridopidina, fabricada pela Prilenia Therapeutics. Esta pesquisa está na fase 3 (fase final) de testes em humanos e pacientes de diversos locais da Europa e Estados Unidos foram recrutados.
Este estudo está sendo realizado com 499 pacientes, aproximadamente metade do sexo feminino e metade do sexo masculino, com em média 52 anos e um numero médio de 44 repetições CAG.
A administração da droga é por via oral, duas vezes ao dia. Por se tratar de uma molécula pequena, ela consegue penetrar no cérebro para ativar um receptor neuronal que visa proteger os neurônios, permitindo que estes possam exercer suas funções vitais adequadamente e reduzindo a morte destas células. Os efeitos foram identificados no citoplasma, na mitocôndria, e em outras partes do neurônio que geram proteção.
Com isso, a Pridopidina tem como principal objetivo a manutenção da capacidade funcional do paciente com DH, ou seja, a manutenção da sua capacidade de permanecer trabalhando, executar tarefas diversas, não depender de cuidadores para autocuidado, etc. Essa capacidade funcional é medida por um índice chamado TFC (Total Functional Capacity). Nos pacientes com DH, essa capacidade diminui ao longo dos anos, conforme a doença progride.
Os resultados parciais divulgados pelos pesquisadores indicam que a droga é segura, ou seja, não causa efeitos colaterais graves e, quando administrada numa quantidade de 450mg 2 vezes ao dia, pode manter significativamente a capacidade funcional dos pacientes com DH, melhorando a qualidade de vida destes ao longo dos anos, reduzindo a velocidade de evolução da doença.
Na fase II do estudo, chamada de PRIDE-HD, a Pridopidina manteve a TFC dos pacientes com DH, enquanto no grupo placebo houve um declínio da TFC de em média 1 ponto por 1 ano. Ao longo de 5 anos, pacientes tratados com Pridopidina tiveram um declínio menor (-1,8) da TFC comparados ao placebo (-5).
O CEO da empresa, Dr Michael Hayden, foi indagado sobre previsão de preços e disponibilidade em outros países, como o Brasil. Ele mencionou que não tem previsão, mas que gostaria de que esta medicação estivesse disponível globalmente, sem restrições e que não fosse uma medicação de alto custo. E enfatizou que a FDA (Food Drug Administration), que regula a aprovação e distribuição de medicamentos nos Estados Unidos, está empenhada para agilizar o processo, para que, se o estudo der certo, a medicação entre no mercado americano rapidamente.
Os resultados finais só serão divulgados no primeiro semestre de 2023, quando o estudo finalizar.[/vc_column_text][/vc_column][/vc_row]
