A farmacêutica PTC Therapeutics divulgou um comunicado de imprensa com resultados preliminares do PIVOT-HD, ensaio clínico de fase II que avalia a segurança e eficácia do medicamento experimental PTC518 em pacientes com Doença de Huntington (DH).
De acordo com o comunicado, os dados coletados ao longo de 12 meses demonstram que o medicamento experimental PTC518 reduziu significativamente os níveis da proteína huntingtina mutante (mHTT), que é a causa da DH. Confira um trecho do comunicado traduzido para o português pela ABH:
[…] No 12º mês, a huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respectivamente, para as doses de 5mg e 10mg. Um resultado similar foi observado no líquido cefalorraquidiano (LCR), onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respectivamente, para as doses de 5mg e 10mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou em uma notável desaceleração na progressão dos sintomas motores no 12º mês, conforme avaliado pela escala TMS (piora de 2,0 pontos para 5mg e piora de 1,3 pontos para 10mg vs. piora de 4,9 pontos para o placebo).”
- Interim PIVOT-HD Results Demonstrate Evidence of Favorable CNS Biomarker and Clinical Effects at Month 12 in Huntington’s Disease Patients – 20/06/2024 – PTC Therapeutics
- A PTC anunciou hoje resultados promissores a 12 meses do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 oral – 20/06/2024 – International Huntington Association (IHA)
Até o momento, o estudo PIVOT-HD está em andamento na Austrália, Estados Unidos e Nova Zelândia, além de diversos países da Europa.
O que é o PTC518 e como ele funciona?
O PTC518 é um medicamento experimental para um potencial tratamento da doença de Huntington. Trata-se de uma pequena molécula que pode ser administrada por via oral e que tem como premissa reduzir os níveis de produção da proteína huntingtina mutante nas pessoas com DH.
Sobre o estudo PIVOT-HD
O PIVOT-HD é um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo, o que significa que nem os participantes nem os pesquisadores sabem quem está recebendo o medicamento ou o placebo. Isso ajuda a garantir a imparcialidade dos resultados.
O estudo está avaliando diferentes doses do PTC518 para determinar a dose ideal, eficaz e segura para uso em pacientes com DH.
O que isso significa?
A possível redução da mHTT é um avanço significativo que nos aproxima da possibilidade de um futuro com tratamentos mais eficazes para essa doença devastadora. No entanto, é importante considerar que estes são resultados preliminares de um estudo ainda em andamento. Mais dados serão coletados para confirmar a segurança e eficácia do PTC518 a longo prazo, pois isso precisa ser cuidadosamente avaliado.
A esperança é que, ao reduzir os níveis de mHTT, o medicamento possa retardar ou até mesmo interromper a progressão da DH, preservando a qualidade de vida dos pacientes.
A ABH segue acompanhando as notícias de pesquisas em andamento.
Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança!