Na última segunda, 3 de junho de 2024, a farmacêutica uniQure anunciou que a FDA (agência que regula medicamentos nos EUA, semelhante à ANVISA no Brasil) concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao medicamento AMT-130, o que é um tipo de “sinal verde” para facilitar pesquisas e a liberação da medicação antecipadamente para terapias genéticas de doenças graves sem tratamento.
É a primeira vez na história da DH que uma droga consegue a aprovação da FDA nesse sentido. A designação RMAT permite uma maior colaboração com a FDA para acelerar o desenvolvimento da droga e acesso aos pacientes à medicação nos Estados Unidos.
O AMT-130 é uma medicação em fase I/II de testes (fase final de testes antes da aprovação) nos Estados Unidos e na Europa, que tem como premissa reduzir a proteína tóxica (Huntingtina) produzida pelo cérebro em pacientes com doença de Huntington (DH) com a aplicação da medicação direto no cérebro.
Em linhas gerais, o tratamento da UniQure insere, por meio de procedimento cirúrgico, um adenovírus inofensivo, o qual carrega a informação genética que evita a produção de huntingtina mutante, forma alterada da proteína que causa a DH e é responsável pela morte das células nervosas (neurônios) em determinadas regiões do cérebro.
A ABH segue acompanhando as notícias e pesquisas em andamento.
Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança 🌷