A Constituição de 1988 garante a todos os cidadãos o direito à saúde. Isso significa que todos têm direito a tratamentos adequados. No entanto, pacientes e familiares de doenças raras enfrentam uma série de desafios no que diz respeito ao acesso à saúde e qualidade de vida.
Um desses desafios é a incorporação de novas terapias e as possibilidades de tratamento. Por necessitar de tecnologias complexas e, portanto, de alto custo, diversas barreiras impedem a aprovação e o acesso desses tratamentos pela população de raros.
Esse foi o tema do 2º Fórum Brasileiro de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para Doenças Raras que aconteceu nos dias 22 e 23 de novembro, em São Paulo. O fórum foi organizado pelo Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística e contou com a participação de diversos atores envolvidos nesse debate, como representantes do governo, da indústria e dos pacientes.
No Brasil, aproximadamente 13 milhões de pessoas vivem com uma doença rara. A saúde é um direito, entretanto, na prática, a teoria é outra. É o que ressalta Verônica Stasiak, fundadora do Unidos pela Vida, “embora seja direito de todo cidadão ter uma oportunidade justa de acesso aos cuidados relacionados à saúde e ao bem-estar, a comunidade rara enfrenta múltiplas vulnerabilidades, incluindo diagnósticos errados e tratamento desigual.”
A comunidade de Huntington foi representada por Marcela Nogueira, esposa de pessoa com Huntington e membro voluntária da diretoria da ABH.
Palestras técnicas abordaram desde o contexto histórico até desafios atuais. Painéis discutiram inovações, registros de pacientes, políticas de preço, e tratamentos de alto custo. O segundo dia de evento trouxe ainda mais insights, com destaque para a urgência na governança e acesso ao tratamento nutricional.
Confira abaixo o relatório produzido por Marcela. Seguiremos atentos e acompanhando todos os debates e perspectivas de tratamentos para a doença de Huntington.
2º FÓRUM BRASILEIRO DE AVALIAÇÃO DE TECNOLOGIAS EM SAÚDE NO ÂMBITO DAS DOENÇAS RARAS
“Falar de ATS é, também, falar de histórias: por trás de cada usuário do sistema de saúde que se beneficia por uma nova tecnologia, há um universo de questões intangíveis, e experiências de vida real que devem ser consideradas, de fato, nos processos decisórios”. Foi com essa frase que Verônica Stasiak, fundadora do Unidos pela Vida, abriu o debate do encontro.
O objetivo do evento foi abordar a importância de um acompanhamento dos processos de avaliação de tecnologias em saúde, especificamente para doenças raras, além de promover um “chamado” às comunidades e toda sociedade civil para que haja maior engajamento. Quando lidamos com uma doença rara, tempo é algo que não temos.
O fórum transcorreu com apresentações divididas em painéis, onde cada palestrante abordava o tema de forma bastante técnica.
O painel 1 abordou o contexto histórico de ATS no Brasil como um processo multidisciplinar que usa metodologias de saúde desde o início da década de 80.
ATS são todas intervenções com o objetivo de prevenir, diagnosticar, tratar e promover saúde, tais como medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos médicos, intervenções clínicas e programas de saúde.
O painel 2 tratou de iniciativas para inovações em doenças raras e um olhar integral para o SUS, detalhando a realidade que se tem hoje.
Já no painel 3, a abordagem foi direcionada para a reflexão, importância e propósito de um registro de pacientes, que trata-se dos conhecimentos, das incidências, diferenças regionais, mapeamento, etc.
Ressaltou a importância de dados como fonte e também o reconhecimento de que nem sempre os dados são evidências.
No painel 4 foi discutido a política de preço e a necessidade de se pensar no papel da regulação econômica pra que ela garanta o acesso a todos.
Discutiu-se também o valor das tecnologias em saúde e uma precificação justa, que é o grande desafio.
“Inovações só fazem sentido se estiverem disponíveis à sociedade”, defendeu Marise Basso Amaral, diretora geral do Unidos pela Vida e pós-doutora em bioética.
O modelo de precificação em vigor no país foi estabelecido em 2004 e há necessidade de reavaliação. Custo-efetividade para doenças raras: como garantir equidade?
No final do primeiro dia fomos apresentados ao Instituto Laura Fressato, responsável pela criação do primeiro robô cognitivo gerenciador de riscos do mundo, o Robô Laura.
Em 10 de maio de 2010, Jac Fressatto recebeu um de seus maiores presentes, a pequena Laurinha. Prematura e muito debilitada, ela demonstrou uma vontade de viver fora do comum, mas infelizmente um inimigo silencioso e muito mais forte, levou a pequena Laura. Este monstro chamado SEPSE mata mais de 230 mil brasileiros todos os anos.
Laura teve apenas 18 dias de vida, mas o projeto criado por seu pai já salvou mais de 60 mil vidas!
O segundo dia de fórum também foi dividido em painéis. No painel 5 foi abordado sobre os desafios do acesso ao tratamento de alto custo para doenças raras no SUS e na saúde suplementar.
Existem uma série de problemas regulatórios, métodos defasados e distorcidos e realidades econômicas diferentes dos outros países. Não há transparência real dos custos e existe ausência de regulação política de descontos. O orçamento governamental é muito limitado.
No painel 6 foi discutido que a terapia nutricional é uma tecnologia em saúde e a importância da nutrição como fonte de reduzir alimentos tóxicos aos pacientes de doenças raras. Infelizmente, no Brasil o acesso ao tratamento nutricional adequado para pacientes com DR é extremamente precário. Precisamos de acesso, financiamento, avaliação diferenciada para haver equidade.
É preciso humanizar a dor das famílias.
Foi gratificante participar do evento e poder representar a ABH. Na minha percepção deste encontro pude ver que Associação é bastante conhecida e respeitada.
Estive com a diretora e fundadora do Instituto Unidos pela Vida, a Verônica, que me recomendou abraços a toda diretoria e família DH e se colocou à disposição para trocas e ajudas.
Agradeço a Equipe Teva Brasil que intermediou e possibilitou esse encontro, especialmente Mariana Antunes, Gerente de Patient Advocacy, que foi muito acolhedora e atenciosa.
Agradeço pela oportunidade e me coloco à disposição.
Que HUNTINGTON não degenere nossa esperança.
Marcela Nogueira Fernando
novembro de 2023