Do que se trata este estudo?​

O FALCON-HD é um ensaio clínico planejado para avaliar o potencial de um medicamento experimental chamado SKY-0515 em pacientes no estágio 2 e início do estágio 3 da Doença de Huntington (DH).

Trata-se de um estudo de Fase 2/3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, o que significa que parte dos participantes receberá o medicamento e outra parte receberá um comprimido sem efeito para fins de comparação.

Durante a pesquisa, nem os participantes nem os pesquisadores sabem quem está recebendo qual tratamento. Apenas uma equipe independente tem acesso a essa informação, o que ajuda a garantir a imparcialidade dos resultados.

Objetivos do estudo

Os pesquisadores buscam entender se esse tratamento é capaz de alcançar os seguintes resultados:

1. Reduzir a produção de duas proteínas específicas no organismo: a proteína huntingtina mutante (mHTT) e a proteína PMS1. Esta última está relacionada ao aumento das repetições CAG nas células do corpo (processo conhecido como expansão somática) e o próprio desenvolvimento da patologia da doença de Huntington.

2. Desacelerar a progressão da doença nos pacientes.