A Skyhawk Therapeutics divulgou, no último dia 30 de junho, resultados específicos da escala clínica composta cUHDRS após um ano de estudos com o SKY-0515, molécula em investigação para o tratamento da Doença de Huntington (DH). Dessa vez, além de analisar os resultados da aplicação da escala, a empresa também ouviu diretamente pacientes e médicos sobre suas percepções a respeito da manifestação da doença nesse mesmo período.
O que foi anunciado
O SKY-0515 é um medicamento experimental de uso oral, administrado uma vez ao dia, que tem o potencial de agir na redução da huntingtina mutante (mHTT) e de uma segunda proteína (PMS1) associada à velocidade com que a DH avança.
A cUHDRS é uma espécie de “régua” aplicada a estudos clínicos para medir a progressão da DH ao longo do tempo. Ela é formada por quatro subcomponentes que avaliam a capacidade de realizar tarefas do dia a dia (TFC), a coordenação motora (TMS), a velocidade de raciocínio (SDMT) e a atenção sob pressão (SWRT).
Os dados, apresentados em comunicado de imprensa pela empresa de biotecnologia, demonstram uma pequena melhora, mas consistente, em todos esses subcomponentes.
Não é uma reviravolta em relação ao que já foi divulgado em comunicados anteriores, porém é mais um indicativo de que o estudo está na direção certa.
A Skyhawk também aplicou dois questionários, respondidos separadamente por pacientes e por médicos, para avaliar se, na percepção deles, o quadro geral da pessoa com DH havia piorado, permanecido o mesmo ou melhorado.
Ninguém respondeu que a doença tinha piorado. A maioria descreveu estabilidade, e uma parte relevante (65% dos participantes e 50% dos médicos) sentiu que houve melhora.
As escalas CGI (Impressão Clínica Global) e PGI (Impressão Global do Paciente) são utilizadas para mensurar como a pessoa está vivendo o tratamento no dia a dia, algo que um número de pesquisa, isolado em um gráfico, nem sempre consegue mostrar.
A empresa reafirmou que o medicamento experimental continua seguro e bem tolerado até agora, em um estudo que já reúne mais de 175 participantes em cinco países.
O que precisamos considerar com cautela
- São dados preliminares, divulgados por meio de um comunicado de imprensa e ainda sem revisão científica completa, isto é, o cenário pode mudar conforme o estudo avança.
- A opinião dos participantes e dos médicos é relevante, mas é só uma parte do quadro geral. Ela ajuda a entender a experiência real de quem vive a doença, mas pesa menos do que os exames clínicos na hora de comprovar se o remédio funciona.
- Não houve um comparativo com placebo. Depois de um tempo inicial do estudo em que alguns participantes tomavam placebo, todos passaram a tomar a medicação. Por isso, a comparação com “o que aconteceria sem tratamento” usa dados históricos de outros pacientes, e não um grupo placebo rodando ao mesmo tempo (o próprio FALCON-HD que vem a seguir foi pensado para resolver essa limitação).
- Ainda não sabemos se a dose ou a fase da doença fazem diferença. Os resultados juntam pessoas em fases diferentes da doença e doses diferentes do remédio. Então ainda não dá para saber se funciona melhor em fases mais iniciais, ou com uma dose mais alta.
O que isso significa para a comunidade DH
É uma notícia modesta, mas positiva. O fato de a melhora aparecer, ainda que pequena, em medidas diferentes da escala e ao mesmo tempo (e não só em uma) é o que dá confiança no caminho que este estudo está percorrendo.
Ainda assim, a palavra final sobre se o SKY-0515 realmente funciona vai depender dos resultados do FALCON-HD, que é um estudo maior e com comparação direta com placebo.
Próximos passos
O FALCON-HD, estudo de Fase 2/3 que vai testar o SKY-0515 com comparação direta com placebo, já está com recrutamento ativo no Brasil, em São Paulo. Há ainda uma lista de possíveis novos centros com previsão de ativação a partir de julho de 2026. Esses cronogramas estão sujeitos a mudanças e a abertura de cada centro não pode ser garantida.
A ABH continua acompanhando de perto os próximos passos do FALCON-HD no Brasil e vai trazer novidades assim que houver informações atualizadas. A lista completa de centros, com endereços e contatos, está sempre atualizada em abh.org.br/falcon-hd.
Perguntas e respostas
Isso significa que o SKY-0515 já funciona no tratamento da doença de Huntington?
Ainda não dá para afirmar isso com certeza. Os sinais são positivos, mas o teste que vai realmente provar se funciona (comparando diretamente quem utilizou a medicação e quem não) é o próprio FALCON-HD, ainda em andamento
O SKY-0515 é seguro?
Até agora, sim, segundo a empresa e a indicação dos dados. Mas a avaliação completa sobre a segurança do medicamento experimental só poderá ser confirmada ao longo do estudo.
Como posso saber se há um centro de pesquisa perto de mim?
A lista de centros ativos, com endereços e contatos, está sempre atualizada em abh.org.br/falcon-hd.
Onde posso ler mais sobre isso?
O comunicado oficial da Skyhawk Therapeutics, em inglês, está disponível neste link. O HDBuzz também publicou uma análise sobre esses dados, disponível neste link com opção de tradução automática nas configurações do site.
Huntington: jamais irá degenerar a nossa esperança!
