A Skyhawk Therapeutics anunciou, em comunicado de imprensa divulgado em 5 de novembro de 2026, que os primeiros participantes do estudo FALCON-HD nos Estados Unidos receberam doses do medicamento experimental SKY-0515. O comunicado trata do andamento do estudo e não traz novos achados de eficácia.
Segundo a empresa, mais de 50.000 doses do SKY-0515 já foram administradas em mais de 30 centros em 10 países. O programa reúne dois estudos: o 004-ANZ, que concluiu as inscrições de 144 participantes na Austrália e na Nova Zelândia, e o 004-WW, que está com recrutamento ativo e planeja incluir participantes em mais de 40 centros ao redor do mundo.
No Brasil, o estudo também conta com centros de pesquisa com recrutamento ativo.
O SKY-0515 ainda não tem aprovação para uso comercial e só está disponível através da participação em estudos clínicos. Por ser controlado por placebo, nem todos os participantes recebem o medicamento. O programa de Fase 2/3 ainda busca responder se o medicamento funciona. Por isso, participar não garante benefício.
Leia abaixo a tradução na íntegra do comunicado de imprensa publicado pela Skyhawk Therapeutics.
—PRESS RELEASE—
Skyhawk Therapeutics anuncia que os primeiros pacientes nos EUA receberam doses no estudo pivotal FALCON-HD, que avalia o SKY-0515 na doença de Huntington
Mais de 50.000 doses de SKY-0515 já foram administradas a pacientes.
BOSTON, 5 de novembro de 2026 /PRNewswire/ — A Skyhawk Therapeutics, Inc., empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve novas terapias de moléculas pequenas projetadas para modular alvos de RNA, anunciou hoje que os primeiros pacientes nos EUA receberam doses no estudo pivotal global FALCON-HD, que avalia o SKY-0515 na doença de Huntington (DH).
A administração das doses nos EUA começou no CenExel Movement Disorder Center, no Colorado. A expectativa é que outros centros nos EUA, incluindo o Beth Israel Deaconess Medical Center, comecem a administrar as doses nas próximas semanas.
Mais de 50.000 doses de SKY-0515 foram administradas até o momento, em mais de 30 centros de estudo em 10 países.
“A abertura de centros no estudo pivotal FALCON-HD é um marco importante para a comunidade de doença de Huntington dos EUA, onde ainda não existem terapias aprovadas que tenham demonstrado retardar a progressão da doença”, diz o Dr. Samuel Frank, Diretor do Centro de Excelência da Huntington’s Disease Society of America no Beth Israel Deaconess Medical Center e investigador do FALCON-HD. “O SKY-0515 foi projetado para reduzir tanto a huntingtina mutante quanto a PMS1, duas proteínas implicadas na patologia e na progressão da DH, e os resultados da Fase 1/2 até o momento têm sido muito encorajadores. Aguardamos ansiosamente o início da administração das doses no Beth Israel Deaconess antes do final de 2026 e a oportunidade de oferecer a pessoas com DH elegíveis nos EUA a chance de participar deste estudo.”
“Trazer o FALCON-HD para os EUA é um passo importante rumo ao nosso objetivo de oferecer um tratamento oral, de uso uma vez ao dia e potencialmente modificador da doença, a pessoas que vivem com a doença de Huntington”, diz Bill Haney, Cofundador e Diretor Executivo da Skyhawk Therapeutics. “Somos gratos aos participantes, às famílias e aos investigadores cujo compromisso torna este estudo possível.”
Atualmente, não há tratamentos modificadores da doença aprovados para as mais de 40.000 pessoas nos EUA que vivem com DH sintomática, nem para as centenas de milhares de afetados em todo o mundo.
Sobre o SKY-0515
O SKY-0515 é um modificador de splicing de RNA de molécula pequena, experimental, administrado por via oral uma vez ao dia, em desenvolvimento para o tratamento da doença de Huntington. O SKY-0515 foi projetado para atuar em dois mecanismos centrais associados à DH: a redução tanto da proteína huntingtina mutante (mHTT) quanto da PMS1. A huntingtina mutante é a principal proteína responsável pela patologia da DH, enquanto a PMS1 é um fator-chave da expansão somática de repetições CAG associada à progressão da doença.
Sobre o FALCON-HD
O programa pivotal FALCON-HD (NCT06873334 e NCT07378644) é composto por dois estudos randomizados, duplo-cegos, controlados por placebo e de determinação da faixa de dosagem, que avaliam a farmacodinâmica, a segurança e a eficácia do SKY-0515. Os participantes elegíveis recebem SKY-0515 por via oral, uma vez ao dia, em um de três níveis de dose, ou placebo.
O FALCON-HD 004-ANZ incluiu 144 participantes com DH em Estágio 2 e Estágio 3 em centros da Austrália e da Nova Zelândia. As inscrições estão concluídas.
O FALCON-HD 004-WW planeja incluir participantes com DH em Estágio 2 e Estágio 3 em mais de 40 centros em todo o mundo e está recrutando ativamente.
Informações adicionais sobre o FALCON-HD, incluindo os centros participantes e os critérios de elegibilidade, estão disponíveis no ClinicalTrials.gov e em www.FALCON-HD.com.
Sobre a doença de Huntington
A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa progressiva e hereditária causada pela expansão de repetições CAG no gene da huntingtina. A doença leva à deterioração progressiva do movimento, da cognição e da função e é, em última análise, fatal. Atualmente, não há terapias aprovadas que tenham demonstrado retardar ou interromper a progressão subjacente da doença de Huntington.
Sobre a Skyhawk Therapeutics
A Skyhawk Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve novas terapias de moléculas pequenas que modificam a expressão do RNA. A plataforma proprietária SKYSTAR® da empresa permite a descoberta e o desenvolvimento de moléculas pequenas administradas por via oral, projetadas para atuar em alvos de RNA implicados em doenças neurológicas graves e em outras doenças. A Skyhawk tem sede em Boston, Massachusetts. Para mais informações, acesse www.skyhawktx.com.
Contato da Skyhawk
Maura McCarthy
Chefe de Desenvolvimento Corporativo
[email protected]
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