Na última terça, 12 de março de 2024, a farmacêutica Prilenia publicou um comunicado de imprensa com resultados preliminares do PROOF-HD, estudo clínico de Fase III que avaliou a segurança e eficácia da pridopidina em pacientes com doença de Huntington (DH).
Segundo as informações do comunicado, a pridopidina foi bem tolerada, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento, e possui designação de medicamento órfão tanto nos Estados Unidos quanto na União Europeia, além de ter recebido a designação de Fast Track pela FDA (agência que regula medicamentos nos EUA, semelhante à ANVISA no Brasil), o que pode acelerar a revisão e aprovação do medicamento.
A administração da droga se daria por via oral, duas vezes ao dia. Por se tratar de uma molécula pequena, ela consegue penetrar no cérebro para ativar um receptor neuronal que visa proteger os neurônios, permitindo que estes possam exercer suas funções vitais adequadamente e reduzindo a morte destas células.
Inicialmente, o estudo não havia atendido o seu principal objetivo, que era a mudança em relação ao placebo ao longo de 65 semanas, medido pela Escala de Avaliação Funcional Total da Doença de Huntington Unificada (TFC), nem atingiu o principal objetivo secundário, medido pela Escala de Avaliação Unificada Composta da Doença de Huntington (UHDRS).
Porém, um estudo clínico com resultados negativos não é um estudo clínico que fracassou, desde que os pesquisadores possam aprender a partir desses resultados.
Posteriormente, análises pré-especificadas excluindo participantes que fazem o uso de neurolépticos e medicamentos para coreia, demonstraram benefícios clinicamente significativos para os participantes que receberam pridopidina em várias medidas, incluindo progressão da doença e cognição, bem como tendências positivas em termos de motor e função. Além disso, os resultados secundários importantes medindo a Q-Motor, uma avaliação computadorizada quantitativa e objetiva da função motora, mostraram efeitos benéficos robustos e significativos para os participantes que receberam pridopidina.
Com isso, a pridopidina tem como principal objetivo a manutenção da capacidade funcional do paciente com DH, ou seja, a manutenção da sua capacidade de permanecer trabalhando, executar tarefas diversas, não depender de cuidadores para autocuidado, etc. Essa capacidade funcional é medida por um índice chamado TFC (Total Functional Capacity). Nos pacientes com DH, essa capacidade diminui ao longo dos anos, conforme a doença progride.
Importante: a pridopidina NÃO tem como objetivo ser uma “cura” para a doença de Huntington. A Prilenia acredita que o tratamento tem potencial para retardar a progressão da doença.
Após os novos resultados do PROOF-HD, o próximo passo seria aguardar a possível aprovação da pridopidina nos Estados Unidos e na União Europeia, onde as farmacêuticas geralmente registram seus medicamentos em primeiro lugar.
- Prilenia planeja apresentar um pedido de autorização de introdução no mercado na UE para a pridopidina na doença de Huntington – 12/03/2024 – International Huntington Association
Se aprovado nessas regiões, o foco se voltaria para acompanhar os trâmites necessários para a aprovação em outros países. Este processo incluiria a submissão de novos dados, revisão por agências regulatórias locais e possíveis ensaios clínicos adicionais, adaptados às exigências de cada país.
De acordo com informações da International Huntington Association (IHA), em caso de aprovação, a pridopidina poderá estar disponível comercialmente na Europa já em 2025.
Uma vez aprovado e disponível no mercado, o medicamento poderia ser prescrito por médicos especialistas no tratamento da doença de Huntington, fornecendo uma nova opção terapêutica para os pacientes.
Embora seja uma notícia para ser celebrada, é importante considerar que todo o processo para a aprovação de um medicamento tende a ser rigoroso e complexo. A avaliação das agências reguladoras dos países pode ser positiva ou negativa.
A ABH segue acompanhando as notícias e pesquisas em andamento.
Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança!