Em março de 2021, as famílias de Huntington e a comunidade científica foram impactadas pela difícil notícia de que o ensaio clínico GENERATION HD1 com o tominersen, fármaco que pretendia reduzir os níveis da proteína huntingtina através de injeções espinhais, tinha interrompido as dosagens.
Quase três anos depois do estudo ter sido interrompido os resultados foram analisados, publicados e, com base no que foi aprendido, deu-se o início a um novo ensaio clínico chamado GENERATION HD2, que continua a recrutar participantes em vários países. O Brasil, infelizmente, não está inserido na lista de países do estudo.
Recentemente, uma nova publicação no New England Journal of Medicine descreveu em pormenor todas as descobertas do GENERATION HD1. A mensagem principal permanece a mesma: o GENERATION HD1 não atingiu os seus objetivos primários, o tominersen não foi seguro ou eficaz numa dose elevada e constante, mas pode ser promissor numa dose mais baixa.
O GENERATION HD2, ativo desde o início de 2023, avaliará a segurança e a eficácia do tominersen em adultos de 25 a 50 anos, com sinais sutis muito precoces de DH ou em fase inicial.
Clique aqui para ler o artigo completo no HDBuzz (em português), com mais informações sobre o GENERATION HD2.
O artigo foi escrito por Dra. Leora Fox, Dra. Rachel Harding e Dra. Sarah Hernandez. A tradução é de Dra. Filipa Júlio.
A ABH segue acompanhando as notícias e pesquisas em andamento.
Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança 🌷
Os artigos do HDBuzz são traduzidos do inglês para o português por voluntários da Associação Portuguesa dos Doentes de Huntington (APDH), por isso alguns termos podem soar diferentes para os brasileiros.