Na última terça feira (19/12), a farmacêutica uniQure publicou um comunicado de imprensa com resultados preliminares de 39 pacientes que participam do estudo de Fase I/II da AMT-130, a primeira medicação à base de terapia gênica para o tratamento de pacientes em estágios iniciais da doença de Huntington (DH).
Os estudos são conduzidos nos Estados Unidos e em países da Europa. Confira o resumo abaixo do comunicado:
- Os pacientes tratados com AMT-130 continuam a mostrar evidências de função neurológica preservada com potenciais benefícios clínicos dependentes da dose em relação a história natural da doença.
*Foram testadas 2 doses da medicação, uma menor e uma maior. Os pacientes testados com a dose menor, apresentaram preservação das funções motoras parcial. Os tratados com a dose maior, preservação das funções motoras e cognitivas significativas, compatíveis com ausência total ou quase total da evolução da doença quando comparados aos pacientes sem a medicação
- Dose mais baixa: pacientes acompanhados por 30 meses, doses mais altas por 18 meses. Há exatos 12 meses atrás, a UniQure percebeu a necessidade de testar doses mais altas, por isso a diferença entre os tempos de acompanhamento das diferentes doses.
- O NFL médio (que é uma marcador para necrose do neurônio) continua a demonstrar tendências favoráveis com pacientes com doses baixas e altas.
Observação importante: estudo ainda em fase II com um número de pacientes muito pequeno. Estas observações são derivadas da análise individual de cada paciente que recebeu a medicação.
Há muita expectativa na comunidade Huntington de que a terapia gênica se torne uma possibilidade concreta de tratamento. As pesquisas da AMT-130 em animais demonstraram segurança e tolerabilidade, entretanto, ainda não se sabe dos riscos em humanos e dos possíveis efeitos colaterais a longo prazo. Terapias gênicas são promissoras, mas complexas.
A ABH segue acompanhando as notícias e pesquisas em andamento.
Huntington: jamais irá degenerar nossa esperança 🌷